MPM7 Vom Labor zum Patienten

MPM 7 - Übersicht

Alle Therapeutika lassen sich auf grundlegende Entdeckungen auf dem Gebiet der Biologie zurückführen. Dieses Modul wird ein genaues Verständnis dafür vermitteln, wie wissenschaftliche Entdeckungen der Grundlagenforschung in präzisionsmedizinische Therapien übergeführt werden und am Patienten zur Anwendung kommen. Das Modul wird sich weiters der Rolle von Modellsystemen sowohl in der Grundlagenforschung als auch in der klinischen Forschung widmen – jeweils aus dem Blickwinkel der ursprünglichen Entdeckung/Erkenntnis als auch der Bewertung therapeutischer Behandlungsschemata.

MPM 7 - Details

In Modul 7 geht es darum, eine Orientierung in praktischen Aspekten der molekularen Präzisionsmedizin zu erhalten, sowohl am Labortisch als auch in der Klinik.

Wir werden den Wert und Nutzen von Modellsystemen in der Grundlagenforschung zu Krankheitsmechanismen sowie in der Evaluierung von therapeutischen Strategien untersuchen, einschließlich PDX-Modelle (Patient-Derived Xenograft), Mausmodelle, humanisierte Mäuse und Organoide. Wir werden uns mit der stratifizierten Therapie befassen, wie man Patienten entsprechend der in vivo-Target-Expression, beurteilt durch molekulare Bildgebung, stratifiziert, einschließlich des Konzepts der Theranostik. Schließlich werden wir ein grundlegendes Verständnis dafür entwickeln, wie neuartige Therapeutika entwickelt und herstellt werden, einschließlich Immuntherapien, CAR-T-Zellen, CRISPR-Gene Editing-Vektoren und Radiotherapeutika, und wir werden lernen, wie man die Pharmakokinetik mit Hilfe von Radiopharmaka bestimmt.

Wir lernen die grundlegenden Voraussetzungen für den Beginn der klinischen Entwicklung eines Wirkstoffs in Studien kennen und untersuchen das Design klinischer Studien, einschließlich grundlegende statistische Überlegungen, einarmige Studien, mehrarmige Studien, Randomisierung, Basket Trials, Umbrella Trials und adaptive Studiendesigns. Wir werden die Phasen klinischer Studien untersuchen und lernen, wie die Ergebnisse klinischer Studien zu interpretieren sind, einschließlich der Risiko-Nutzen-Bewertung und Endpunktbewertungen wie Toxizität, Ansprechrate, progressionsfreies Überleben, Gesamtüberleben. Auch Alters- und Geschlechtsaspekte werden behandelt. Paradigmatische Krankheiten, die zuvor zur Veranschaulichung von Krankheitsmechanismen verwendet wurden, werden ebenfalls herangezogen, um die Herausforderungen bei der Entwicklung eines Medikaments zu veranschaulichen, das sowohl sicher als auch wirksam ist.

Zu den Lehrenden gehören GrundlagenforscherInnen der Max Perutz Labs, dem Zentrum für Krebsforschung der Medizinischen Universität Wien und der Fakultät für Pharmazie an der Universität Wien. KlinikerInnen von der Medizinischen Universität Wien und der St. Anna Kinderkrebsforschung. Gastdozenten von Boehringer Ingelheim ergänzen das Programm mit Perspektiven aus der Pharmaindustrie.